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世界上最贵的基因药即将下架,基因疗法市场受挫
来源: 查字典生物网| 2017-04-25 发表| 教学分类:生物资讯

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UniQure公司开发了西方世界的第一种用于基因疗法的药物——Glybera,却因销售不畅,即将下架。

世界上最贵的基因药即将下架,基因疗法市场受挫1

Glybera是一种改造后的病毒,携带了一些特定的基因,可用于治疗一种罕见的代谢疾病——脂蛋白脂酶缺乏症,却以单次注射高达100万美元的费用,号称史上最贵的处方药。

早在2012,Glybera便冲破了重重阻碍,获得了欧洲药物监管机构的上市许可, 成为基因疗法的一座里程碑。但低销量和质疑声一直困扰着UniQure公司。

“Glybera的使用受到了严重的限制,我们很难想象Glybera的未来。”UniQure公司的CEO Matthew Kapusta在公司声明中说到。因此,Glybera只会供应到今年10月份,待上市许可到期后,便不再续期。

“滞销的原因不仅仅是因为卖100万美元,而是在没有太多证据支撑下要价100万”,来自麻省理工学院生物医学创新中、从事欧洲药物定价的Casey Quinn分析道。Quinn表示, Glybera的下架并不标志着基因疗法的失败,但基因疗法该如何定价始终会是药物制造商的阴影。

今年美国食品药品监督管理局(FDA)会受理几例基因疗法产品,包括Spark Therapeutics公司的遗传性失明疗法和Novartis and Kite Therapeutics公司的CAR-T癌症疗法。基因疗法的未来,让我们拭目以待吧!

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