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美国研究人员2月4日在英国《自然—医学》(Nature Medicine)杂志网络版上报告说，他们利用基因疗法，改善了先天失聪的实验鼠的听力和平衡能力。
据介绍，尤塞氏综合征是导致失聪、失明的一大主因，其发病与USH1C基因变异有关，这种基因变异会导致对内耳发育十分重要的一种蛋白出现异常，从而导致先天性失聪，并伴有平衡障碍。
美国罗莎琳德·富兰克林医科大学的研究人员为携带这种基因变异的实验鼠注射了人工合成的反义寡核苷酸，发现相关蛋白的异常情况逐渐恢复正常，实验鼠耳中的毛细胞数量有所增加，组织结构也得到改善，实验鼠的低频听力和平衡能力均有所提升。
研究人员指出，这一发现证实，基因疗法对携带这种基因变异者的听力改善确有效果，而且越早接受这种疗法，效果可能也越好。
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