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在刚刚于华盛顿落幕的人类基因编辑国际峰会上，美国科学家宣布将首次尝试在人体内对细胞基因进行改造，利用革命性的基因编辑技术CRISPR治疗血友病B患者。
CRISPR技术可以在基因组的精确位点对基因进行删除、添加或者修改。由于成本低、易操作而且相当精确，它具有治疗多种疾病的潜力，并已用于白血病患者和艾滋病病毒感染者，但这些运用中的基因编辑操作都是体外进行。
血友病B是由指示肝脏产生凝血因子IX的基因发生突变引起，患者会因凝血功能紊乱而自发性内出血。据《新科学家》网站12月3日报道，即将进行的这项人体试验将使用被称为锌指核酸酶的DNA切割工具，它可以直接注射到血液中工作。开展这项试验的美国桑加莫生物科技公司的迈克尔·霍姆斯和托马斯·韦克斯勒在此前的研究中，已经用一种无害病毒将锌指核酸酶递送到了缺乏因子IX基因的小鼠和灵长类动物的肝脏中。他们设计了一种工具将因子IX基因插入，肝脏便开始产生大量的凝血蛋白，这些实验动物的凝血功能恢复了正常。现在，他们希望将同样的方法用于成人血友病B患者。
不论什么基因编辑技术，最令人担忧的就是脱靶效应：DNA切割酶可能在错误的位置“动了手术刀”。对此，桑加莫公司的研究人员解释说，他们所用的DNA切割酶只有一个脱靶效应——只会发生在Smchd1基因中，由其编码的蛋白质可帮助其他基因打开和关闭。韦克斯勒称，他们已按照美国食品和药物管理局（FDA）的要求进行了“一大堆试验”，以证明他们的程序符合安全规范。
研究人员认为，这种方法一旦被证明有效，也可用来治疗其他与蛋白质缺乏相关的疾病。韦克斯勒已经开始着手研究溶酶体贮积病，这是一种罕见的遗传病，患者缺乏生物大分子降解过程中所需要的酶，导致大分子在溶酶体中贮积，引起细胞组织器官功能的障碍。大多数患有此病的孩子在很小的年纪就会死亡。
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