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美国默克公司日前宣称，其研发的一种治疗阿尔茨海默症的新药 Verubecestat，将不再进行下一期试验。而在两个月前，另一种新药 Solanezumab 也宣告失败。这两种药物均靶向聚集在患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块。
阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病。在去年年底的世界生命科学大会上，中科院上海药物研究所所长蒋华良接受科技日报记者采访时曾表示：“由于治疗该病药物的研制失败率高达 99.6%，国际上已有 14 年没有推出新药了。如果某种新药能缓解或治疗这种疾病，将是对人类的一大贡献。”
据《新科学家》网站近日报道，尽管早期研究表明，默克的药物能够安全地让大脑停止产生淀粉样蛋白，但外部数据监测委员会审计结果表明，该药 “几乎没有积极的临床效果”，并不能帮助轻度或中度患者减轻症状，因此公司决定停止继续试验。
这一失败再次引起对 “β淀粉样蛋白是关键致病因素” 假设的怀疑。哈佛医学院的鲁道夫 · 谭兹说：“多年前我就说过，对已经显现出临床症状的β淀粉样蛋白患者开展治疗，为时已晚。”他认为，大脑中过度活跃的免疫细胞引发的炎症，是淀粉样斑块形成很久后还能引起疾病症状的原因，“一旦痴呆开始，必须通过遏制神经炎症来维持大脑功能”。
不过，关于默克新药对疾病更早期阶段病人的影响还在进一步研究中，希望能阻止斑块扩大化趋向，2019 年将获得相关结果。
据报道，另一种由百健（Biogen）公司开发的新药 Aducanumab，显示出能消耗已存在斑块的迹象，但要确定能否阻止疾病发展，也要等到 2019 年了。
蒋华良透露，上海药物研究所、青岛海洋大学和绿谷药业合作的一种新药，正在进行 Ⅲ 期临床试验；其亲自参与研发的另一种新药正在进行临床前研究，有望今年进入临床试验。
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